Équipe 1 – Protéinopathies du système nerveux

Nos recherches portent sur le développement d’une nanomédecine basée sur l’encapsulation de siRNA couplé à un précurseur du cholestérol, le squalène, pour traiter des neuropathies périphériques monogéniques. La force de notre équipe repose sur des expertises complémentaires dans la conception, la caractérisation et l’optimisation de siRNA thérapeutiques et dans le développement de nouvelles nanotechnologies pour délivrer les siRNA et des molécules neuroactives.

Récemment, nous avons étudié la régulation d’un gène impliqué dans une neuropathie périphérique démyélinisante par des nanoparticules siRNA-squalène. L’effet de ces nanoparticules a été testé sur un modèle murin caractéristique de la pathologie. Nous montrons une normalisation de l’expression du gène de la maladie et un rétablissement de la fonction motrice chez la souris (brevet européen déposé en septembre 2018).

Nos projets consistent d’une part, à optimiser le traitement par les nanoparticules siRNA-squalène et d’autre part, à étudier les mécanismes impliqués dans la restauration de l’activité motrice.

Principales Publications

• • Boutary S. et al. Int. J. Pharmaceutics. 2025
• • Boutary S. et al. Comm Biol. 2021

Financements

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Collaborations

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Alumni

• • Suzan Boutary